Från data till action – RWE som beslutsstöd för behandling


I den här digitala utbildningen med Tero Ylisaukko-oja PhD, som är CEO och team lead för Medical Data Science på MedEngine Oy, får du veta mer om forskningsupplägg och metoder, om skillnaderna mellan kliniska studier och Real World Evidence (RWE), om hur man kan jämföra och utvärdera studieresultat med hjälp av RWE och mycket mera. Du får dessutom veta mer om hur du kan boka en workshop i RWE tillsammans med dina kollegor på din klinik.

Utbildningens tre delar:

1.      Supporting clinical decision making with data

2.      Comparing study results

3.      Real-world data as an information source & applicability of study results


Supporting clinical decision making with data

Utbildningens första del handlar om olika typer av forskning där olika datakällor behövs för att generera omfattande evidens för en behandling. Tero Ylisaukko-oja PhD, som är CEO och team lead för Medical Data Science på MedEngine i Helsingfors, påpekar att valet av behandling ska baseras på de bästa och senast tillgängliga vetenskapliga data beträffande säkerhet, effekt, effektivitet och kostnadseffektivitet för de aktuella behandlingarna.

Bevis för effekt och säkerhet för ett läkemedel kommer från randomiserade och kontrollerade kliniska studier. Det är studier som är baserade på mycket selekterade studiepopulationer och noga kontrollerade studieupplägg. Med effektivitet eller effectiveness avses hur bra en behandling fungerar i den kliniska vardagen. Evidens för effektivitet baseras på real world data från elektroniska journaler eller olika register som kvalitetsregister eller amerikanska försäkringsdatabaser. Real world data kan även samlas in direkt från patienter exempelvis via mobilappar. Analyser av kostnadseffektivitet uppskattar kostnader och hälsovinster för alternativa metoder. Dylika data är viktiga underlag till beslut för att optimera användningen av begränsade sjukvårdsresurser.

Ylisaukko-oja belyser vikten av att förstå skillnaderna mellan randomiserade kontrollerade studier och RWE när man utvärderar validitet och tillämplighet av studier.

- I kliniska studier kontrolleras i största möjliga mån varenda variabel. Och det är därför sådana studiedesigner kräver en mycket homogen patientpopulation. Real world data däremot, syftar i stället till att reflektera patientpopulationen i den kliniska vardagen. Det innebär att patienter oavsett ålder, sjukdomsaktivitet, behandlingshistoria och samsjuklighet vanligtvis inkluderas i kohorterna, säger Tero Ylisaukko-oja.

I denna första del av utbildningsserien jämförs kliniska studier med real world data. Ylisaukko-oja kommer fram till att olika datakällor behövs för att generera omfattande evidens för en behandling.

Se filmen här >>

 

Comparing study results

Det finns ett antal olika behandlingar att välja mellan som läkare, behandlingar med olika egenskaper och varierande nivåer av evidens. Men det är inte realistiskt att förvänta sig att alla de här behandlingarna ska har jämförts i kliniska prövningar. För att avgöra relativ effekt och säkerhet behövs statistiska metoder med vilka man kan genomföra tillförlitliga jämförande analyser genom att använda data från flera källor.

Tero Ylisaukko-oja går igenom grunderna för meta-analyser, som han menar är en central statistisk metod för att jämföra studier. Det är en statistisk procedur för att kombinera data kvantitativt från flera studier som adresserar samma fråga.

Han pratar vidare om hur man jämför resultaten av komparativa studier där olika tillvägagångssätt utvecklats för att estimera tillförlitligheten av komparativa studier. Ylisaukko-oja presenterar en rad metoder och konkluderar att det är möjligt att använda komparativa statistiska metoder för att generera bättre förståelse för relativ effekt och säkerhet för alternativa behandlingar och att dylika data förbättrar användbarheten av studieresultaten.

Se filmen här >>

 

Real-world data as an information source & applicability of study results

Så hur kan man då studera effektiviteten av en behandling med real world data?

Real world data är ett hett ämne både i sjukvården och i läkemedelsindustrin och mängden real world data ökar snabbt. Därför är det också viktigt att man känner till hur real world data samlas in och för vilka frågeställningar den här typen av data bäst lämpar sig.

Tero Ylisaukko-oja inleder denna, utbildningens sista del, med att klargöra att real world data är alla de data som samlas in utanför traditionella kliniska prövningar. Dessa data samlas i olika register och databaser och från dessa kan data samlas, kombineras och analyseras för att producera real world evidence, RWE. Ylisaukko-oja går igenom typiska källor för real world data, vilka är datajournaler, kvalitetsregister som internationella MSBase registry eller tyska Neuro TransData, försäkringsdatabaser (USA) och data som samlas in direkt från patienterna i exempelvis mobilappar.*

Ylisaukko-oja menar att RWE är lämpat för en viss typ av frågeställningar. Han går igenom dessa vilka i första hand är effektivitet men det handlar även om kostnadseffektivitet och ovanliga säkerhetssignaler.

Slutligen går han igenom metoderna och hur metoderna kan utvärderas samt en rad frågeställningar man kan använda för att utvärdera studieresultat i klinisk vardag.

Se filmen här >>

 

Från data till action

Hur kan då RWE användas i klinisk vardag?

– Det finns många frågor som vi inte kan besvara genom att enbart göra randomiserade kliniska studier, som till exempel att utvärdera långtidseffekt och långtidssäkerheten utan då måste man använda real world evidence, säger Anders Berglund, epidemiolog på Biogen.

Anders Berglund menar att RWE fungerar som ett komplement till de kliniska randomiserade studierna, som fortfarande anses ha högst evidens ur ett vetenskapligt perspektiv när det gäller samband mellan läkemedel och dess effekt. När ett nytt läkemedel tagits fram och finns på marknaden för försäljning tar RWE vid och följer upp hur produkterna fungerar i den kliniska verkligheten. Med hjälp av RWE kan man utvärdera långtidseffekt och långtidssäkerhet.
– Det är ju det vi vill se i sjukvården, hur fungerar ett läkemedel i den kliniska vardagen, menar Berglund. 

Han påpekar att utmaningen med real world evidence är kvaliteten på informationen, hur man tittar på data och hur man sedan tolkar det man ser.

Anders Berglund är ofta ute på sjukhusen och föreläser om just detta, hur man på kliniken kan ha hjälp av RWE i sin kliniska vardag, det vill säga hur man samlar in och tolkar information och omsätter den i praktiken, det vill säga ”från data till action”.

* I Sverige och Europa har vi ingen motsvarighet till de amerikanska försäkringsdatabaserna. I Sverige har vi våra specifika kvalitetsregister för olika sjukdomar som exempelvis MS.

 

Boka en RWE-workshop på din klinik

Under workshopen tas frågor upp som vad RWE är, hur RWE-studier läggs upp, för- respektive nackdelar, hur data tolkas (kan till exempel resultaten tolkas på samma sätt som vid kliniska studier?).

Ni gör jämförelser av RWE-data från andra länder för produkterna Tecfidera® (dimetylfumarat) och Tysabri® (natalizumab).

Workshopen tar cirka en timme och hålls av Anders Berglund och kan förslagsvis anordnas som ett förlängt lunchmöte.

Till program och intresseanmälan >>

 

Text: Louise Candert

Biogen-31039
 

Läs mer

Biogen-31039
Senast uppdaterad: 2020-09-07