Pilotstudie med rituximab

Läkemedelsverket kan inte avgöra om nyttan överstiger riskerna vid användning av rituximab vid MS. Enligt Läkemedelsverket råder osäkerhet kring vilken dos/dosregim som bör rekommenderas samt effektstorlek för vald dos. Därmed kan Läkemedelsverket inte ge ett svar på om det råder en positiv nytta/risk-balans vid behandling med rituximab inom MS. 

I april 2019 fick Läkemedelsverket i uppdrag att genomföra en pilotstudie i syfte att fastställa om nyttan översteg riskerna vid användning av ett läkemedel off-label. Myndigheten skulle genomföra pilotstudien för ett läkemedel där utvärderingsbehovet bedömdes som särskilt stort och utifrån metoder för evidensutvärdering som myndigheten ansåg lämpliga för ändamålet. Valet av läkemedel föll på rituximab vid MS.  

I det granskade underlaget för rituximab inom ramen för pilotstudien ingick 73 publikationer omfattande såväl kliniska studier som observationella studier. Läkemedelsverket konkluderade att det finns rimlig farmakodynamik/biologisk rational samt studier i tidig fas och epidemiologiska studier som stöder effekt men inte effektstorlek vid vald dos. Därmed går det inte att fastslå om nytta/risk-balansen är positiv eller negativ. 

Regeringens uppdrag till Läkemedelsverket var föranlett av ett antal uttryckta behov när det gäller användning av läkemedel utanför godkänd indikation. Det ansågs viktigt att förse läkarna med ett bättre kunskapsunderlag. En nytta/risk-värdering skulle underlätta läkarens bedömning av vetenskap och beprövad erfarenhet och öka läkarens och patientens trygghet med att den valda behandlingen inte medför risker som överstiger nyttan.   

Endast en process för att bedöma nytta/risk 

Läkemedelsverkets rekommendation baserat på pilotstudien av rituximab samt en kartläggning av eventuella för och nackdelar med nytta/risk-bedömningar av läkemedel som används utanför godkänd indikation är att inte skapa en separat process för sådana bedömningar. Läkemedelsverket menar att processer med andra krav på underlag och evidensnivå än de som gäller för godkännande av läkemedel riskerar att skada förtroendet för det regulatoriska godkännandesystemet.  

Läkemedelsverkets policy är fortsatt att godkända läkemedel ska förskrivas i första hand men att den fria förskrivningsrätten medger användning av läkemedel utanför godkänd indikation förutsatt att det sker i enlighet med vetenskap och beprövad erfarenhet och på den förskrivande läkarens ansvar. 

Text: Mats Ekelund
Bild: iStock

Biogen-38184 december 2019
Senast uppdaterad: 2020-12-22