Upp till 13 års uppföljning av behandling med Tecfidera® bekräftar effekt och säkerhet

Nu har ENDORSE, en upp till 13 år lång uppföljning av patienter med RRMS som behandlats med Tecfidera® (dimetylfumarat) avslutats. Läs en kort sammanfattning av resultatet, vilket presenterades på ECTRIMS 2020.

Effekt och säkerhet under upp till 13 års behandling av RRMS* med Tecfidera®

ENDORSE var en förlängningsstudie med Tecfidera® (dimetylfumarat), med målsättningen att utvärdera den långsiktiga effekten och säkerheten av behandling hos patienter med RRMS. Studien inkluderade patienter från läkemedlets två pivotala studier; DEFINE och CONFIRM.

ENDORSE avslutades nyligen och då har man följt patienterna i upp till 13 år. Resultatet presenterades som en poster på ECTRIMS 2020: Gold R, Giovanni G, Phillips JT et al. Safety and Efficacy in Patients Treated With Dimethyl Fumarate and Followed For 13 Years: Final Results of ENDORSE. Poster presentation FC02.05 8thJoint ACTRIMS-ECTRIMS Meeting 2020.

Studieupplägg

Totalt sett inkluderades 1 736 patienter i ENDORSE. Eftersom studien inkluderat patienter från två olika studier med olika upplägg har patienterna under uppföljningens två första år stått på varierande behandling. I CONFIRM fanns en grupp patienter som behandlades med placebo eller glatirameracetat och som efter två år med denna behandling fördes över till Tecfidera-behandling (PBO/DMF). Tiden med Tecfidera-behandling för dessa patienter är alltså 2 år kortare än för resten av patienterna (DMF/DMF). Dessutom fanns en grupp patienter som under studiens inledande fas fick Tecfidera doserat 3 gånger dagligen, medan övriga patienter tog läkemedlet 2 gånger dagligen, vilket i ett senare skede av studien blev standardbehandling för alla patienter. Den godkända doseringen för Tecfidera (dimetylfumarat) är 240 mg två gånger dagligen. 

Resultat

Under 13 års uppföljning, förblev den totala nytta-riskprofilen för Tecfidera® gynnsam. Frekvensen av antalet årliga skov bibehölls (<0,2 skov/år) och 45% av patienterna förblev skovfria under hela behandlingsperioden (DMF/DMF).

45% som förblev skovfria under 10 år har fått behandling med DMF/DMF.  

Andelen patienter med bekräftad försämrad funktion bibehölls och de flesta patienter som behandlades med Tecfidera® bibehöll sin gångförmåga under hela studieperioden (vid år 10 är det 90 patienter kvar i studien).

Tolerabiliteten av Tecfidera® över 13 år var god. Totalt sett var det 16% som avbröt behandlingen på grund av biverkningar. De vanligast rapporterade biverkningarna som presenterades i denna poster var MS-skov, nasofaringit, UTI (urinvägsinfektion) och rodnad. 32% av patienterna upplevde någon form av allvarlig biverkan, varav de flesta utgjordes av MS-skov och fall.** 

Incidensen av allvarlig infektionvar <5% och malignitet var 3%. Ett fall av progressiv multifokal leukoencephalopati (PML) inträffade under studietiden. Efter detta infördes ett protokoll för att övervaka patienternas lymfocytnivåer och kriterier för vid vilken lymfocytnivå som behandlingen skulle avbrytas infördes. Därefter inträffade inga ytterligare fall av PML i denna studien.

Vid första tecken eller symptom som föranleder misstanke om PML ska Tecfidera sättas ut och adekvata diagnostiska undersökningar utföras.

Konklusion

ENDORSE bekräftar att såväl effekt som säkerhet vid behandling med Tecfidera® bibehålls under upp till 13 års behandling. 

*RRMS – Relapsing remitting Multiple Sclerosis (skovvis förlöpande Multipel scleros)

** Incidensen av mag-tarmbesvär (t.ex. diarré [14 % mot 10 %], illamående [12 % mot 9 %], smärta i övre delen av buken [10 % mot 6 %], buksmärta [9 % mot 4 %], kräkning [8 % mot 5 %] och dyspepsi [5 % mot 3 %]) ökade hos patienter som fick Tecfidera jämfört med placebo.

Text: Christian Thorup 
Bild: Biogen

Biogen-88517 januari 2020
Senast uppdaterad: 2021-02-22

_{Referenser:
Gold R, Giovanni G, Phillips JT et al. Safety and Efficacy in Patients Treated With Dimethyl Fumarate and Followed For 13 Years: Final Results of ENDORSE. Poster presentation FC02.05 8thJoint ACTRIMS-ECTRIMS Meeting 2020.}