Effekt
Registreringsstudien AFFIRM1
Effekten av Tysabri (natalizumab) som monoterapi har utvärderats i en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie under 2 år (AFFIRM) med patienter med skovvis MS som hade upplevt minst ett kliniskt skov under det senaste året innan de kom med i undersökningen, och som hade en EDSS-nivå på 0 till 5. Medianåldern var 36 år och med en medelduration av sjukdomen på 5 år.
Patienterna randomiserades i förhållandet 2:1 till att få antingen Tysabri 300 mg (n = 627) eller placebo (n = 315) var 4:e vecka med upp till 30 infusioner. Neurologisk utvärdering genomfördes var 12:e vecka samt då det förelåg misstanke om ett skov. MR-utvärdering för T1-viktade Gd+-lesioner och T2-hyperintensiva lesioner utfördes årligen.
Studien visar att Tysabri signifikant reducerar inflammatorisk aktivitet i det centrala nervsystemet, reducerar antalet skov och minskar risken för funktionsnedsättning hos MS-patienter jämfört med placebogruppen.
Tysabri har visat en riskreduktion för utvecklingen av bekräftad funktionsnedsättning på 54 % (23% placebo jmf 11% Tysabri riskkvot 0,46, CI95% 0,33;0,46, p<0,001) samt en reduktion av den årliga skovfrekvensen på 68 % jämfört med placebo (0,73 placebo jmf 0,24 Tysabri frekvenskvot 0,32 CI95% 0,26;0,40 p<0,001).
Tysabri har visat en riskreduktion för utveckling av bekräftad funktionsnedsättning med 64% (26% placebo jmf med Tysabri 10% stat sign: 0,36 (95% CI:0,17;0,76) p=0,008) samt en reduktion av den årliga skovfrekvensen på 81% jämfört med placebo (1,46 placebo jmf med 0,28 Tysabri p<0,001) i en subgrupp i AFFIRM studien med hög sjukdomsaktivitet (>2 skov under året före och >1Gd+ lesion).(2)
Post-hoc-analyser ska användas som hypotesgenererande – inte som evidens i sig.
TOP-data (Tysabri Observational Program)4
TOP är en epidemiologisk observationsstudie där man följer patienter som får Tysabri (natalizumab) i klinisk vardag. Våren 2020 publicerades TOP 10 års data på effekt och säkerhet hos patienter som stått på behandling 10 år, ta del av data i filmen nedan. Målet med TOP är att studera Tysabris säkerhetsprofil samt effekten på sjukdomsaktivitet/ funktionsnedsättning på längre sikt. TOP visar att Tysabri reducerar den årliga skovreduktionen (ARR) signifikant och håller i sig över tid. TOP visar även att effekten på funktionsnedsättning håller i sig över tid.
Denna film beskriver TOP publikationen som publicerades i The Journal of Neurology 2020.
Biogen-79495 oktober 2022
IMSE-data svensk registerstudie(5)
I Sverige finns över 3300 patienter inkluderade i IMSE-1 (september 2020), det register som inkluderar Tysabri (natalizumab) -behandlade patienter. IMSE bekräftar skovreduktion och bromsning av funktionsnedsättning över 10 år som visats i TOP.
FASS
För mer info om Tysabri™ (natalizumab), se Tysabri SPC
Biogen-05790 januari 2023
Senast uppdaterad: 2023-01-25
Referenser
1, Polman CH, et al. N Engl J Med. 2006;354:899-910
2, Hutchinson M et al.J Neurol. 2009 Mar;256(3):405-15
3, Butzkueven H, et al. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2014;85(11):1190-1197.
4, Butzkueven H, et al. Long-Term safety and effectiveness of natalizumab treatment in clinical practice: 10 year of real-world data from the Tysabri observational Program (TOP). Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry published online first:31 March 2020. DOI.10.1136/JNNP-2019-322326
5, Kågström S. IMSE 1q Biannual report Tysabri (natalizumab) Oktober 2020
Tysabri™ (natalizumab) Rx ATC kod: L04AA23
Koncentrat till infusionsvätska 300 mg EF, ej förmån. Förfylld spruta 150 mg F, inom förmån.
Baserad på SPC Tysabri IV SPC 12/2023 & SPC Tysabri SC 05/2022
Indikation: I monoterapi hos vuxna med mycket aktiv skovvis förlöpande multipel skleros (MS), för följande patientgrupper: Patienter med mycket aktiv sjukdom trots fullständig och adekvat behandling med minst en sjukdomsmodifierande behandling; eller patienter med snabb utveckling av svår RRMS, definierat som två eller flera funktionsnedsättande skov under ett år och en eller flera Gd+ lesioner vid MRT eller en avsevärd ökning av T2-lesioner jämfört med nyligen utförd MRT. Kontraindikation: PML. Patienter med förhöjd risk för opportunistiska infektioner, inklusive patienter med nedsatt immunförsvar. Kombination med andra sjukdomsmodifierande behandlingar. Aktiva maligniteter undantaget basalcellscancer i huden. Varning och försiktighet: Behandling med TYSABRI har förknippats med en förhöjd risk för PML (progressiv multifokal leukoencefalopati) som orsakas av JC-virus. Riskfaktorer för PML är behandlingens varaktighet, användning av immunosuppressiva läkemedel före behandling med TYSABRI och förekomst av anti-JCV antikroppar. Patienten bör upplysas om tidiga tecken och symtom på PML. Graviditet: Vid graviditet bör utsättning av TYSABRI övervägas. Risk-nyttabedömning av behandling med TYSABRI under graviditet ska göras utifrån patientens kliniska status och risken för återkommande sjukdomsaktivitet vid utsättning av läkemedlet. Amning: Amning ska avbrytas under behandling.
Förfylld spruta ska administreras av sjukvårdspersonal.
För ytterligare information om dosering, kontraindikationer, varningar och försiktighet, biverkningar, förpackningar och pris vänligen se www.fass.se. Biogen-31823 januari 2024
